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                主要研究者,来自美国Dana-Farber波士顿儿童医院的儿科神经肿瘤专家Mark Kieran博士说:“儿童低级别脑胶质瘤的治愈可能性很大。事实上,许多儿童不会终身遭受这类肿瘤的折磨,但是可能会出现认知损害及放疗引发的第二恶性肿瘤。开发靶向特定致病突变,且能够规避长期毒性的药物,可能会彻底改变儿童脑肿瘤的治疗现状。”

                在BRAF V600E突变型成年患者中,有研究表明BRAF抑制剂联用MEK抑制剂可使毒性减轻,并能在更长的时间内增加药物活性。而达拉菲尼在儿童中的试验为Ⅰ/Ⅱ期联合MEK抑制剂的研究提供了助力,以确定剂量和毒性。目前,两种药物联合的临床试验正在进行中。

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                Ⅱ期研究主要评估达拉菲尼的毒性及其是否能阻止肿瘤生长或引起肿瘤退缩。Kieran博士表示:“不同于其他需要完全切除的肿瘤,儿童低级别脑胶质瘤独特之处在于患者可以一生带瘤生存。”

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